FDA, 카프리코 데라미오셀 임상 실패 지적

미국 식품의약국(FDA)이 카프리코 테라퓨틱스의 세포치료제 후보물질 데라미오셀(deramiocel)에 대한 검토 자료에서 핵심 임상시험의 실패를 명시적으로 확인했다. FDA 문서에 따르면 해당 임상은 12개월 시점에서 사전에 설정한 1차 및 2차 유효성 평가변수를 달성하지 못했으며, 데라미오셀 투여군과 위약군 사이에 통계적으로 유의미한 차이가 나타나지 않았다. 신약 허가 심사에서 사전 설정 평가변수 미달은 유효성 입증 실패를 의미하는 가장 직접적인 근거로 작용한다. 더 큰 문제로 지목된 것은 통계 분석 절차상의 문제다. FDA는 무작위배정 이중맹검 시험인 HOPE-3 종료 이후 전체 참여자에게 약물을 투여하는 공개연장연구(HOPE-3-OLE)가 진행되는 동안 통계분석계획(SAP)이 최소 두 차례 추가로 수정됐다고 밝혔다. 수정 내용에는 1차 및 주요 2차 평가변수의 정의 변경, 분석 방법론 변경, 특정 중도 발생 사건에 대한 데이터 대체 전략 변경이 포함됐다. 특히 FDA는 신청사가 생물학적제제 허가신청서(BLA)에 제출한 최종 분석 결과에 별도의 갱신된 SAP 없이 추가 통계적 변경이 반영됐다고 지적했다. 2025년 11월 24일자로 작성된 최종 SAP 버전 3.0은 BLA 제출 이전에 FDA에 전달되지 않았고, 사전 협의나 합의 절차도 거치지 않은 것으로 확인됐다. 임상 데이터가 확보된 이후 분석 규칙을 변경하는 것은 통계적 편향 가능성 때문에 규제기관이 가장 민감하게 보는 사안이다. 유효성 실패라는 결과 자체에 더해 데이터 신뢰성과 절차 준수 문제까지 제기되면서, 데라미오셀의 허가 가능성에 대한 시장의 기대치는 크게 후퇴할 수밖에 없다. 파이프라인 집중도가 높은 소형 바이오텍 특성상 주가 변동성 확대와 자금조달 조건 악화 가능성도 함께 부각되는 국면이다.