FDA, 카프리코 데라미오셀 임상 실패 지적

미국 식품의약국(FDA)이 카프리코 테라퓨틱스의 세포치료제 데라미오셀에 대한 심사 문서에서 임상시험 결과와 통계 분석 절차 양쪽 모두에 문제를 제기했다. FDA는 해당 임상이 12개월 시점에서 사전에 규정된 1차 및 2차 유효성 평가변수를 달성하지 못했다고 명시했다. 데라미오셀 투여군과 위약군 사이에서 통계적으로 유의미한 차이가 관찰되지 않았다는 것이 심사 문서의 결론이다. 더 큰 문제로 지목된 것은 통계분석계획(SAP)의 사후 변경 이력이다. HOPE-3 임상의 무작위배정 이중맹검 구간이 종료되고 전체 환자에게 약물이 투여되는 공개연장연구(OLE)가 진행되는 동안, 사전에 확정돼 있던 통계분석계획이 최소 두 차례 추가로 개정된 것으로 나타났다. 개정 내용에는 1차 평가변수와 주요 2차 평가변수의 정의 변경, 분석 방법론 변경, 그리고 특정 중도 발생 사건에 대한 데이터 대체(imputation) 전략 변경이 포함됐다. FDA는 또한 신청사가 생물학적제제 허가신청(BLA)에 제출한 최종 분석에는 이에 대응하는 갱신된 SAP 없이 추가적인 통계적 변경이 반영돼 있었다고 지적했다. 최종본에 해당하는 SAP 버전 3.0은 2025년 11월 24일자로 작성됐으나 BLA 제출 이전에 FDA에 제출되지 않았고, 따라서 사전 논의와 합의 절차를 거치지 않았다. 임상 결과가 유효성을 입증하지 못한 상황에서 분석 기준 자체가 사후에 변경됐다는 점은 규제당국이 데이터의 객관성을 신뢰하기 어렵게 만드는 요소다. 결과 미달과 절차적 결함이 결합될 경우 통상적인 보완 요구를 넘어 추가 임상 요구로 이어질 가능성이 높아진다. 단일 후보물질에 대한 의존도가 큰 소형 바이오텍 특성상, 이번 심사 내용은 향후 자금 조달 여건과 기업가치 산정 전반에 부담으로 작용할 전망이다.